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血友病B遺伝子治療の第III相試験 BENEGENE-2 trial
2024年10月07日
Spark社が開発しPfizer社にライセンスインした遺伝子治療薬Fdanacogne Elaparvovecの第3相試験の結果がN Engl J Medに報告されました。凝固因子活性2%未満で血中の中和抗体（AAVベクターに対する）が対象（18〜65歳）で、5 x 1011 vg/kgという低用量ベクターの治療です。1回の投与で長期に凝固因子活性が上昇し、15ヶ月での平均第IX因子活性値は26.9％でした。Fdanacogne ElaparvovecはAAVベクターに第IX因子（Padua変異）を搭載した遺伝子治療薬です。肝臓への遺伝子導入を改善した改変AAVベクターを利用しています。
N Engl J Med 2024;391:1108-1118
Figure 2を引用