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霊長類での血友病Aゲノム編集治療
2024年09月13日
Hemophilia NEWS TODAYの情報から得たのですが、Metagonimi社がALB遺伝子座に第VIII因子を挿入するゲノム編集について3頭のサルで成功したとプレスリリースしました。第VIII因子配列をもつAAVベクターを投与後、35日で脂質ナノ粒子を投与しました。新規Metagenomi nucleaseと記載してあるゲノム編集ツールで、アルブミン遺伝子座の第一イントロンを標的としています。3頭中、2頭で1年後のFVIII活性レベルは正常／ほぼ正常の範囲内（82％と41％）、3例目のNHPのFVIII活性レベルは軽度血友病の範囲内（9％）でした。ゲノム編集での第VIII因子の発現は持続することが期待されるので、将来的には気になる治療ですね。