Blogブログ
血友病A遺伝子治療薬Roctavianの7年後の凝固因子活性
2024年08月25日
最も最初に承認された血友病A遺伝子治療薬（AA5を利用）Roctavianの7年後の凝固因子活性などが報告されました。そこまで多い症例数ではないですが 6 x 1013 vg/kgで7名（7年）、4 x 1013 vg/kgで6名（6人）の追跡調査です。合成基質法の凝固因子活性がそれぞれ、中央値で10.3％、7.2%でした。Roctavianの治療効果が年々減少することは知られていましたが、5年移行は比較的安定しているように見えます。2名の患者が通常の予防投与にもどったとのことです。やはり30%程度は維持できることを目指したいです。治療効果も個人差が少なくなるといいですね。
Hemophilia 2024 in press https://doi.org/10.1111/hae.15071
Figure 3を転載