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Pfizer製薬の血友病A遺伝子治療薬 Giroctocogene fitelparvovec
2024年08月20日
Pfizerが開発中の血友病A遺伝子治療薬（AAVベクター）Giroctocogene fitelparvovecの第III相試験AFFINE研究のプレスリリースがありました（7/24）。75例の検討で、年間出血が投与前の4.73から1.24に減じています。AAV6に第VIII因子を搭載したベクターを用いて比較的多めの用量である3 x 1013 vg/kgの投与をしています。15ヶ月後に84%の患者が凝固因子活性5%以上を保ち、大部分が15％以上とのことです。50%程度の患者に一時的にFVIII活性が150％を超えたと記載されています。